2025 年 4 月 11 日
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2025 年 4 月 11 日,是第 29 个「世界帕金森病日」,也是瑞金医院-中国首批帕金森病高级中心暨国内首家帕金森病一站式诊疗中心成立五周年的纪念日,并且前不久,首位在瑞金医院接受自体干细胞治疗的帕金森患者顺利出院。这一切,都牵动着每一位「帕友」和他们家属的心,也吸引着广大科研与临床工作者的关注。
帕金森病(PD)作为第二大常见的神经系统退行性疾病,影响着国内数百万患者的生活质量。今年世界帕金森病日的主题为「人工智能助力帕金森病管理」,为此,瑞金医院神经内科专家团队特别携手跃赛生物等创新企业,日前在院内举办了主题为「人工智能和创新技术助力帕金森病」的患者科普与交流活动。活动现场座无虚席,前来参与活动的患者、家属以及医学爱好者们热情高涨。
中国工程院院士、瑞金医院院长宁光专门出席了此次活动并致开场辞,他讲道:“帕金森病给患者带来诸多健康问题,也影响着大家的幸福。因此瑞金医院神经内科在刘军主任的带领下,联合功能神经外科致力于整合国内先进治疗技术与方法的应用,包括干细胞移植、神经调控等,同时借助拥有「先行先试」政策优势的海南分院,引入国际前沿药物及设备,以尽可能地为患者提供帮助,这也是为医者最大的心愿。另外,非常感谢各位患者对瑞金医院的信任与积极配合,一起探索新技术、新方法,也希望未来我们能够携手并进,共同战胜帕金森病。”
宁光院长致辞
随后,牛梦月医生率先带来了「帕金森病干细胞治疗前景」的主题演讲,对帕金森病的发病机理与干细胞疗法的治疗原理进行了深入简出的介绍。
她指出,干细胞创新疗法旨在补充、替代受损神经元,恢复多巴胺水平,有望实现帕金森病功能性治愈,拥有传统药物、手术治疗难以比拟的优势。而 iPSC 来源的细胞治疗更是为帕金森病的治疗开辟了新的道路,目前国内外已经公布了多项临床前研究的初步数据,均表明干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性,而随着探索的持续深入,包括 iPSC 在内的干细胞治疗技术将在帕金森病领域大放异彩。
这一分享极大地引发了现场听众的兴趣,诸多患者对干细胞技术充满期待并咨询了临床应用进展与受试者招募等问题。而更另令人激动的是,医院首例接受自体干细胞移植的患者沈阿姨也亲临现场,通过她的访谈视频、测试影像与现身说法,让大家真切地感受这一创新疗法带来的疗效与改变。
据沈阿姨介绍,此前震颤、失眠、迟缓、尿频尿急等问题困扰了她数十年,尝试了多种治疗方式却并未好转,甚至曾奔赴日本寻求干细胞治疗却被告知「干细胞治疗刚起步并不成熟」。乘兴而往败兴而归的沈阿姨在此后几年持续关注这一创新疗法,并最终在瑞金医院接受了治疗,目前多项症状都得到了显著缓解。
沈阿姨乐观的心态和与疾病战斗的执着精神深深感染着大家,她分享道:“看着每天在一点点变好,我感觉非常开心和充满希望。”
据了解,沈阿姨所接受的干细胞药物是由跃赛生物自主研发的自体诱导多能干细胞(iPSC)衍生细胞治疗候选产品 UX-DA001 注射液,由患者自身细胞经重编程和体外分化制备得到,因此患者接受治疗时无需使用免疫抑制剂,从而降低了副作用影响。同时 UX-DA001 有望重建帕金森病患者脑内严重受影响的神经网络,改善患者的运动和非运动功能,从而提升患者生活质量。
在现场,医麦客旗下《峰客访谈》栏目有幸采访了跃赛生物 UX-DA001 项目临床试验 PI——瑞金医院神经内科刘军主任,他给我们分享了干细胞治疗帕金森疾病的关注要点、临床情况以及发展趋势等。
瑞金医院神经内科刘军主任接受《峰客访谈》记者采访
跃赛生物的 UX-DA001 注射液是国内首款、全球第二款获批临床试验默示许可的针对帕金森病的自体 iPSC 衍生细胞治疗候选药物,其临床进展备受关注。
刘军主任表示:“在干细胞治疗帕金森病的临床研究中,需要重点关注安全性和有效性,Ⅰ期临床更加注重安全性,Ⅲ期临床则更加关注有效性。到目前为止,UX-DA001 治疗帕金森病 I 期项目入组的患者安全性良好,今天更是现身说法,表明了其对现阶段治疗情况的满意。”
另外,刘军主任提到瑞金医院新的实验室引入了人工智能评分系统,结合传统的专家评分,能够更加科学客观评估治疗结果,降低研究者之间的主观误差。
尽管干细胞是一种非常前沿的治疗手段,但据刘军主任介绍,患者对该疗法的接受程度普遍比较高,临床试验的报名非常踊跃,这也体现出了患者对于利用干细胞疗法治愈帕金森病的渴望。
针对患者普遍关心的干细胞治疗后停药的可能性问题,刘军主任持审慎乐观态度,他讲道:“部分患者在干细胞治疗后能够实现药物剂量显著递减,但完全停药仍需长期验证。”
同时,对于干细胞的有效性与持续时间等问题,刘军主任客观地表示,目前全球尚未有定论,仍需更多的临床数据验证,但干细胞疗法极具前景,有望为帕金森病带来革命性的治疗手段。
当谈及院内的帕金森病一站式诊疗中心,刘军主任自豪地感慨道:“早在 2020 年,瑞金医院神经内科成立了全国首家帕金森病一站式诊疗中心,这 5 年来我们迎来了质的飞跃发展,从单一化药物治疗发展为包含干细胞、基因疗法的多样化治疗,同步推进了多项临床试验,积累了丰富的经验,能够给帕金森病患者带来了更多的治疗选择。”
据刘军主任介绍,目前诊疗中心通过多种不同的临床研究项目,叠加传统的治疗手段,能够差异化地为患者推荐最为适合的治疗方案,患者覆盖率可达 60% 以上。
在采访的尾声,刘军主任面向镜头坚定地表示:“帕金森病并不可怕,我们的科研人员、医生、创新药企等将通力合作,提供更多的治疗选择,帮助患者获得临床上的改善。广大「帕友」要有信心,我们将一起同疾病作斗争,胜利终将属于我们!”
就像刘军主任所说,针对帕金病的治疗技术还在不断地创新,同时传统的诊疗方式与康复手段也在近年来随着人工智能 AI 的加持赋能有了全面的提升。
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在此次活动上,功能神经外科李殿友主任、神经内科周立彻医生、杨晓东医生、李媛媛医生等多位临床专家,还分别从神经调控治疗、人工智能远程评估、肠道干预疗法、患者睡眠管理等多个维度向患者传播了前沿科学进展与实用的实操经验。
现场播放的「医疗人工智能系统&人工智能评估平台」短片也加深了观众对新技术的认知,引得观众频频点头。在互动环节,在场患者体验了人工智能评估系统,科技赋能医疗的场景正变得触手可及。
对于日复一日、年复一年忙碌于临床旁的医生来说,这个「4 月 11 日」不过又是帮助患者的平常一天,但却也是充满意义的一天。科技的进步总会给我们带来新的战胜疾病的希望与力量,而我们需要做的,便是坚持相信,永不放弃!
全国卫生产业企业管理协会转化医学产业分会(以下简称分会)是全国卫生产业企业管理协会(以下简称总会)的分支机构。全国卫生产业企业管理协会是由原国家卫生部申报,国家民政部登记批准,1992年10月成立。由从事卫生健康企事业单位和科研、管理等人员自愿结成的全国性、行业性、非营利性,具有独立法人资格的国家一级社会团体。登记管理机关是国家民政部,党建领导机关是中央和国家机关工作委员会,业务指导单位是国家卫生健康委员会。协会宗旨:坚持“护佑健康、发展产业、诚信创新、服务社会”,推进卫生健康事业、产业企业发展,为国家经济建设和人民健康服务。CCTMIS(全国卫生产业企业管理协会转化医学产业分会)致力打造一个“产学研医、协同创新”的平台,目前协会有超过4000个会员,其中超过半数为临床专家型医生!