近日，帕金森创新药领域再次传来令人振奋的消息——睿健医药科技有限公司（睿健医药）成功召开公司自主研发的NouvNeu001注射液治疗中重度帕金森的I/II期临床试验研究者会，并顺利开启了该款新药的II期临床启动会。
这也是睿健医药率先拿下帕金森领域全球首个进入临床阶段的通用型iPSC衍生细胞治疗产品之后，公布的又一里程碑事件。围绕帕金森这一“不可逆疾病”，公司开发的通用型细胞药物，在临床进展、临床规模领域已显著领先于同类竞品。
随着人口老龄化加速，帕金森病的发病率不断上升。世卫组织数据显示，过去 25 年中帕金森病的全球发病率翻了一番，2019 年全球约有超 850 万人患有帕金森病，包括帕金森在内的中枢神经系统疾病已经成为全球人类致残的主要原因。
虽然帕金森病问题正伴随着老龄化情况加剧而日益严峻，但市场上仍然没有任何有效的药物可以逆转该病患者脑部神经细胞的退化过程。面对这一临床现实困境，睿健医药作为全球iPSC帕金森细胞治疗领域领军企业，在2023年8月开启了旗下帕金森首创新药NouvNeu001临床工作，这也是帕金森领域全球首个进入临床阶段的通用型iPSC衍生细胞治疗产品。
目前，NouvNeu001已实现中美临床“双报双批”，睿健医药基于此成为全球首个完成中美IND双报并获得批准的帕金森细胞药物开发企业，公司在帕金森病细胞替代疗法的研发进度、临床试验规模及监管认可度方面均处于无可争议的全球首位。
此次睿健医药在武汉成功召开的NouvNeu001注射液治疗中重度帕金森的I/II期临床试验研究者会暨II期启动会，既是该款新药的突破性进展，也是帕金森治疗领域的又一突破。
据公司介绍，该II期研究汇聚了国内帕金森病治疗领域的顶尖专家团队，包括北京医院陈海波教授团队、首都医科大学附属北京天坛医院冯涛教授团队、四川大学华西医院商慧芳教授团队、武汉大学中南医院熊南翔教授团队、中国科学技术大学附属第一医院牛朝诗教授团队以及华中科技大学附属协和医院熊念教授团队。睿健医药CEO魏君博士、CMO蔡萌博士及核心研发团队，以及CRO、SMO等项目合作方代表共同出席了会议。与会各方一起回顾了I期临床试验，并就II期临床研究方案和关键评价指标等议题展开了深入讨论，为NouvNeu001注射液治疗中重度帕金森的II期临床试验及确证性临床的顺利推进奠定了坚实基础。
大会伊始，“NouvNeu001注射液治疗中重度帕金森的I/II期临床试验”的临床试验负责人，北京医院陈海波教授进行了开场致辞。随后睿健医药CEO魏君博士向各位与会专家汇报了产品开发过程及临床前数据； 陈海波教授进一步对I期临床试验进行了回顾，总结了NouvNeu001注射液治疗中重度帕金森的I期临床试验，该研究为单臂，多中心，开放标签的临床试验，陈海波教授对I期临床试验主要安全性耐受性指标进行系统的梳理及分析，并揭示了NouvNeu001在临床I期表现出疗效改善的显著趋势，受试者接受移植后，行为学和非行为学均表现出显著改善趋势。武汉大学中南医院熊南翔教授介绍了NouvNeu001注射液治疗中重度帕金森的I期临床试验过程中神经外科的探索性工作及经验总结，北京医院王乔博士对外科给药途径和术后重建进行了讨论；北京医院马欣昕主任分享了该研究的关键评价指标。最后，所有参会团队分别从临床试验策略，评价指标，递送优化策略等方面进行了系统的讨论。四川大学华西医院商慧芳教授，中国科学技术大学附属第一医院牛朝诗教授等专家对II期临床试验多个方面提出了极具建设性的意见和建议。 与会专家的开放务实的讨论为NouvNeu001注射液治疗中重度帕金森的II期临床试验及确证性临床的顺利推进奠定了坚实基础。
公开信息显示，NouvNeu001注射液于2023年8月获得中国NMPA批准进入临床阶段，成为全球首个进入临床的化学诱导iPSC衍生治疗产品，并于2024年6月获得美国FDA批准开展海外临床研究，实现了中美IND"双报双批"。
作为全球首个获得FDA"特殊豁免"资格的Biotech企业，睿健医药在帕金森病细胞替代疗法的研发进度、临床试验规模及监管认可度方面均处于全球首位。目前，该研究已顺利结束I期临床实验，数据表明其安全性和耐受性良好，顺利达到研究主要目标，其次要指标疗效数据已经展示出显著的市场优势。 I期临床试验的顺利完成为后续确证性临床实验的实施提供了坚实的基础。睿健医药NouvNeu001也成为全球首个进入临床II期的iPSC衍生的通用型帕金森细胞治疗产品。
据悉，睿健医药将持续致力于创新细胞治疗产品的开发，助力解决全球帕金森病治疗难题，为患者带来更多康复希望。NouvNeu001注射液作为潜在的可"逆转病程"的创新疗法，有望为帕金森病患者带来根本性治疗突破。
睿健医药CMO蔡萌博士表示：“此次关键II期临床试验的启动是睿健践行"为患者提供普惠性疗法"使命的重要里程碑。我们相信，在专家团队丰富的临床经验和睿健完善的生产工艺与质量体系双重保障下，NouvNeu001注射液的临床试验将稳步推进，尽早惠及广大患者”。
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