2025年4月14日，国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，佩玛贝特片在中国正式获批，用于治疗血脂异常。
佩玛贝特能否破解血脂难题？
血脂异常通常指血浆中总胆固醇（TC）和/或甘油三酯（TG）升高，也泛指包括低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高、高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）降低等在内的各种血脂异常。
血脂异常是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的重要危险因素，尽管患者接受了目前的最佳治疗，仍可能存在心血管事件残余风险。因此，需要进一步深入探索血脂异常管理和治疗策略，以提供更为全面的治疗方案。
佩玛贝特一种新型选择性的过氧化物酶体增殖物激活受体α（PPARα）调节剂，通过与PPARα结合并调节参与脂质代谢的基因的表达，从而降低血浆TG水平和提升HDL-C水平，以达到降脂目的。此前，佩玛贝特已在日本获批，用于治疗高脂血症（包括家族性高脂血症）。
佩玛贝特降脂疗效如何？
2022年，《新英格兰医学杂志》在线发表了佩玛贝特在PROMINENT试验中的研究结果。PROMINENT是一项随机、安慰剂对照试验，评估了佩玛贝特的安全性和有效性。研究共纳入10497例空腹TG≥200mg/dL且≤500mg/dL、HDL-C≤40mg/dL的2型糖尿病患者，在他汀治疗背景下，随机分配接受安慰剂和佩玛贝特治疗。主要终点为心肌梗死、缺血性卒中、冠状动脉血管重建或心血管死亡的复合事件。
研究结果显示，与安慰剂组相比，治疗4个月时，佩玛贝特治疗组TG降低26.2%，极低密度脂蛋白胆固醇（VLDL-C）降低25.8%，残余胆固醇降低25.6%，载脂蛋白CIII（ApoCIII）降低27.6%，HDL-C升高5.1%，显示出其在降脂治疗中的优势。然而，与安慰剂组相比，佩玛贝特治疗组患者的心血管事件发生率并没有降低。
表1 佩玛贝特对空腹血脂水平的影响
两组间严重不良事件、感染和肌肉骨骼并发症的总体发生率无显著差异，但佩玛贝特组肾脏不良事件和静脉血栓栓塞发生率较高，非酒精性脂肪性肝病发生率较低。
目前，在血脂异常适应证之外，佩玛贝特治疗原发性胆汁性胆管炎的适应证也正在进行临床研究。随着临床研究的深入，佩玛贝特未来应用领域有望进一步拓展，为更多患者带来获益。
1.Aruna Das Pradhan, et al. Triglyceride Lowering with Pemafibrate to Reduce Cardiovascular Risk. N Engl J Med. 2022 Nov 24;387(21):1923-1934.
2.国家药品监督管理局官网
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