2月17日,国际顶尖期刊《NatureMedicine》报道了一则医学奇迹:美国一名4岁恶性肿瘤患儿,在接受CAR-T细胞疗法(靶向细胞抗癌法),不仅成功治愈、无癌生存19年,并且已经成为了两名孩子的母亲。这一案例再次引发大众对CAR-T细胞疗法的关注。
但查阅报道发现,与其惊人表现相伴的,是该疗法一剂120万元的天价门槛,全球数千万人被无情拒之门外。然而近日,国内接连传来利好消息——从各地医保普惠到上海科学家断崖式的技术突破,抗癌“神药”降价曙光初现。
有评论如此形容这一突破:当科技成果人人可用,它才算真正诞生。
01从120万骤降至10万?
CAR-T细胞疗法作为攻克癌症的“开创者”,可以通过改造机体自身的T细胞,使其精准识别并消灭癌细胞,而前述《Nature》的头条报道并非孤例,据统计,截至目前,全球已有数千人借助细胞重获新生。
去年11月,CAR-T细胞疗法第四次冲刺医保失败,问世数年,其120万的定价始终是横亘在大众面前的天堑。
为缓解患者负担,各地积极探索“地方版”解决方案。以上海为例,“沪惠保2024版”将CAR-T疗法纳入特药保障,单次最高可赔付50万元,患者自付比例最低降至28%。此类政策令大众欣喜,但距离真正普惠仍存差距。
更大的转机来自技术突破。据报道,近日,上海华东师范大学刘明耀教授团队历时8年探索,研发出成本不足10万的“现货型”CAR-T细胞成果,在临床试验中,5名接受新疗法的患者均实现完全缓解。
尤其令人振奋的是,第一位参加临床试验的患者本已全身瘫痪,生命岌岌可危,干预仅两三个月,便可自己开车到上海长征医院接受随访。
据悉,这一全球首创的突破性成果不仅入选顶刊《Cell》评选的“2014—2024重大里程碑论文”,亦被《Science》、《Nature》等国际权威期刊争相报道。
事实上,细胞成果大幅降价早有先例。日前,日本宣布将“人造心脏”心肌干细胞从250万元逐步降至5万元;在大众更关心的抗衰领域,相关门槛亦显著下移。
据《财经天下》2018年报道,乌克兰用于抗老的干细胞一针高达59.8万元,而近两年日本诺奖团队研发的口服干细胞抗衰成果“赛罗瑞stemax”,不仅将干细胞止衰引入“口服时代”,入驻国内京JD东等平台后,门槛更降至3.2万元,备受北上广深男性精英青睐。
以上种种,正如业内盛行的一个观点:“细胞疗法正从‘奢侈品’迈向‘必需品’”。
02即用即取,细胞成果将像感冒药一样普遍?
业内专家曾提出:传统细胞疗法的核心痛点在于“一人一药”的定制模式。从细胞提取、改造到回输,全程需个性化操作,耗时耗资。
但新的突破已现曙光。正如日前CCTV10节目中所断言的那样:“未来,生病之后不用吃药,到医院检测一下,医生给开个处方,去某某细胞公司入手某个细胞制品即可”。
前述上海团队研发的“现货型”CAR-T疗法,正是标准化突破的典范。报道指出,与传统疗法不同,在“现货型”CAR-T疗法中,一份来自健康供体的血液能够提取到十亿个T细胞,可帮助500—1000位患者。
“你可以想象这个成本,它的价格会有多低,如果进入医保,将会惠及多少患者”,刘教授补充道。
更早之前,抗衰领域同样曾迎来“现货化”浪潮。日本“干细胞临床应用第一人”Sawa Yoshiki教授,开创性地研发出干细胞激活因子Revistem,并将其落地为前述口服成果“赛罗瑞stemax”,无需手术或外部注入,通过口服即可激活人体内源性干细胞,改善机体老态。
据京JD东健康报道,日前,该成果的入门级成果“赛罗瑞pro”,门槛已下探至5400元,备受国内北上广深等一二线城市中产男性的追捧。检阅评论区发现,诸如“精力明显提升、整个人不再昏昏沉沉了”、“容光焕发,像充满了电一样”等反馈十分常见。
在此类技术普惠的背后,产学研已实现深度融合。一方面,国内企业通过授权引进、合作研发等方式,加速海外成果本土化;另一方面,政策层面则通过“附条件审批”“医保商保联动”降低准入门槛。
恰如刘教授所言:“每一种治疗都有一个时代,下一个十年,将会是细胞蓬勃发展的十年。”
03比肩全球,上海成为梦之地?
在降低成本的同时,上海正引领细胞疗法的全球化突破。据报道,今年3月13日,国产CAR-T药物从上海浦东新区的细胞工厂送往香港,实现了国产替代的首次“出海”,质量比肩全球一线标准。
从政策创新到技术突围,国内细胞疗法的未来已日渐清晰。当120万元的“天价药”有望降至10万元以下,当“抗癌”“抗衰”从富豪专享走向大众可及,上海乃至中国,正在摸索一条“高质量且可负担”的细胞新路径。
正如《人民日报》所言:“科技发展的终极目标,是让更多人平等享受生命的馈赠。”