本文来源：时代财经 作者：张羽岐
【编者按】2025年2月28日是第18个国际罕见病日，今年的主题是“More than you can imagine”，中文主题为“不止罕见”。当基因偏离轨道，罕见病患者的生命叙事却迸发出超越疾病的力量。这不是关于特殊人群的悲情故事，这是关于可能性的宣言：生命的价值从不囿于诊断书上的铅字，疾病或许限制了生命的长度，却永远无法定义其边界。时代财经谨以此专题，献给所有在黑暗中擎灯前行的勇者。
与众多高价药的使用一样，罕见病用药支付问题仍然难解。
过去十几年，在政府、药企、医院、患者，以及公益组织等多方的积极推动下，中国罕见病医药行业发展迅速，越来越多罕见病患者的治疗与用药得以保障。2008年2月29日，欧洲罕见病组织（EURODIS）发起并组织了第一届国际罕见病日，并将每年2月的最后一日设置为罕见疾病主题宣传日。今年2月28日是第18个国际罕见病日，主题为“不止罕见”。
时至今日，越来越多的罕见病及其背后的患者被社会大众所了解，政策支持也日益完善，但罕见病患者用药“最后一公里”问题，即如何实现有效且可持续性保障仍然需要多方支持。
日前，国家医保局有关负责人在“保障人民健康 赋能经济发展”主题新闻发布会上透露，2025年年内将发布第一版医保丙类目录（下称“丙类目录”）。国家医保局表示，丙类目录是基本医保药品目录的补充，主要纳入创新程度高、具有显著临床应用价值、患者获益显著，但超出基本医保基本功能定位、过往医保目录暂时无法纳入的产品。其将采纳多种激励措施，积极引导支持惠民型商业健康保险产品将丙类目录药品纳入产品责任保障范围。同时，支持惠民保以及其他商业保险将丙类目录纳入其中。
丙类目录提上日程，也意味着罕见病患者用药支付或又多了一种选择方式。
上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林告诉时代财经，丙类医保目录如果落地，将给那些由于价格因素而无法纳入基本医保的药物找到新的出路。尤其是一些罕见病用药，它往往具备创新性、针对病症明确，但价格高昂，其年治疗费用可能达到数十万至数百万元不等，很难被纳入基本医保，因此需要有其他方式尽力保障患者用药。
金春林同时指出，丙类目录的落地，一方面可以尽可能为使用高价药物的患者带来福音，但另一方面也要考虑背后商业保险的利益，“商保是讲商业利益的，不能强制高价药物纳入”。
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罕见病用药“最后一公里”待解
罕见病是指发病率低、较为少见的疾病，一般为慢性、严重的疾病，常常危及生命。实际上，在中国，《中国罕见病定义研究报告2021》也首次提出了“中国罕见病2021年版定义”，即将“新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病”列入罕见病。但中国尚未有官方层面的罕见病定义。
公开资料显示，目前罕见病种类约7000种，大约占人类疾病种类的10%，全球罕见病患者则约达3.5亿人次。在中国，约2000万患者在与罕见病作斗争。这些疾病往往病情本身就极为复杂，又在诊断、治疗以及用药保障方面存在诸多挑战。
随着罕见病用药保障日益完善，当下，部分罕见病患者的用药也变得更为便捷，尤其在支付方面，国家医保也为部分患者减轻了经济负担。自2019年国家医保目录常态化调整以来，每年都会有罕见病药物通过谈判方式进入医保目录。最新的国家医保药品目录新增91种药品，包含用于治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等13种罕见病用药。截至目前，超过90种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录。
但罕见病群体及罕见病治疗仍然面临诸多挑战，亟待多方去解决。一方面，已经上市的罕见病药物和已经出台的政策和法规还远远不能覆盖所有罕见病群体，仍有很多罕见病患者面临无药可医的困境。另一方面，不止用药和治疗，要想罕见病患者获得更多的权益保障，完善的政策是解决问题的关键之一，而立法则是罕见病患者与各方面建立联系的桥梁，让相关问题的解决有章可循、有规可依。
未来丙类目录落地或许能缓解支付难的问题。罕见病患者家属刘染（化名）对时代财经指出，在确诊罕见病之后，他们仍然面临用药“最后一公里”问题。她举例说道，“目前我们这一疾病的最新用药年治疗费用接近200万元/年，若使用该方式治疗，对不少家庭而言用药负担极大。”
尽管目前有惠民保等部分保险支持，但刘染称在她认识的病友中，目前暂时还没有遇到过走通报销的患者。“无论如何，政策有了，希望相关部门能够解释清楚政策怎么用。这么贵的药，实际上我们没有预期，也不敢轻易地尝试。”
“上述所提到的丙类目录即将落地的消息对我们而言是喜讯，但是希望最后可以落到实处，而非‘象征性覆盖’。”刘染对时代财经指出。
华东某地区三甲医院医生侯君（化名）也告诉时代财经，尽管所设想的丙类目录并非是将高价药物纳入医保报销，但如果部分高价药物有可能纳入丙类目录，对于患者而言，这类药物分类为丙类目录，从医院的住院清单就会有所体现，对后续商业保险承接以及商业保险覆盖也有益处。
商业保险意愿几何？
丙类目录倾向于医保无法买单的药物，尤其是创新性的药物以及罕见病用药，比如有全新靶点的创新药，或会率先遴选进入丙类目录。尤其是国家医保局也将采取多种激励措施，积极引导支持商业健康保险将丙类目录药品纳入保障范围。
具体来看，国家医保局表示，丙类目录的工作程序拟参照医保目录调整程序，但会发挥好市场主体的决定性作用，保险公司充分参与。丙类目录的商保结算价格由国家医保局组织保险公司与医药企业协商确定，探索更严格的价格保密措施。同时，国家医保局将探索优化调整支付管理政策，对于丙类目录药品可不计入参保人自费率指标和集采中选可替代品种监测范围，符合条件的病例可不纳入按病种付费范围，实行按项目付费。
某罕见病药物研发企业对时代财经表示，于他们而言进入现有的基本医保是十分困难的，因此丙类目录确实是一道曙光。上述企业透露，他们也在积极准备和应对，希望公司的药物可以被纳入丙类目录，也希望通过推动丙类目录对这些创新药，尤其是罕见病用药方面建立较好的保障机制。
种种支持政策似乎为丙类医保目录的落地提供了诸多保障，也为罕见病用药“最后一公里”提供了部分支持。不过，丙类目录落地也面临挑战。
侯君对时代财经指出，现在医院受制于包括DRG等在内的标准等，很多医生开高价药物时会有所迟疑，考核压力也比较大。同时，一些高价药背后的用药逻辑毕竟是罕见病，罕见病的人数是有限的，因此商业保险愿不愿意单独覆盖这一类别的用药也存疑。也许能够做出来相关的商业保险产品，但盈利应该很困难。
保险行业人士周如（化名）告诉时代财经，商业保险在商言商，首先要考虑是否盈利，而保险公司的核保原则则是遵守大数法则，即盘子的基底要比较大，盘子越大，针对的人群越多，才能收支平衡。但如果针对非常细分的领域，比如针对罕见病等特定人群，其实商业保险很难做到单独承接，即单独给丙类目录做一份保单，或者单独给某个疾病人群做一个保单，这不符合商业保险的承保原则。从营销的角度，以罕见病为例，罕见病的人群范围太小，于商业保险公司而言是很难获客的。
“我们理想的状态是后续将丙类目录所覆盖的范围，纳入原有保险的附加险种，这样既有存量客户，也让患者加一部分钱得到更多的保障。”周如告诉时代财经。
