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根据《自然-医学》近期发表的一项研究结果，一名神经母细胞瘤患者在接受嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法后，在不需要其他任何疗法的情况下，已获得长达18年以上的完全缓解。研究作者、美国贝勒医学院（Baylor College of Medicine）的科研人员在论文中指出，这可能是迄今为止接受CAR-T疗法后存活时间最长的癌症患者。
CAR-T细胞疗法，是利用基因工程改造癌症患者免疫系统中的T细胞，使其具备特异性识别癌细胞的能力，在体外经过改造和扩增的T细胞被输回患者体内后，可以杀死癌细胞。2012年，急性淋巴细胞白血病复发的7岁女童Emily在生命垂危之际，参加了一项CAR-T细胞疗法临床试验，并奇迹般地获得新生。时至今日，Emily体内已经十几年未见癌细胞的踪迹，她顺利成长为一名健康的青春少女。
CAR-T疗法在Emily身上创造的奇迹激励了许多科学家和临床医生，也让无数癌症患者看到了希望。2017年开始，已有多款针对白血病、淋巴瘤等血液肿瘤的CAR-T疗法批准上市。
这种突破性疗法的成功不是凭空出现的。其实早在Emily接受CAR-T细胞疗法的数年之前，也有其他研究者和患者投身这项新兴疗法的临床试验，他们的成功或失败都为推进CAR-T疗法提供了重要基础。
此次《自然-医学》报道的这项研究就是在2004-2009年期间由贝勒医学院的Helen Heslop教授与同事们开展的一项临床试验，用CAR-T细胞治疗神经母细胞瘤（neuroblastoma）。
神经母细胞瘤是一种罕见的实体肿瘤，多发于儿童，治疗难度大，治疗后复发率高，常被称为“儿童肿瘤之王”。根据当时的设计，经过激活和扩增的自体CAR-T细胞高表达靶向神经母细胞瘤GD2蛋白的嵌合抗原受体。但作为第一代CAR-T细胞，还没有嵌入后来在CAR-T细胞中常用的共刺激信号结构域。
▲该研究设计示意图（图片来源：参考资料[1]）
在这项1期临床试验中，研究团队共招募了19名复发/难治性神经母细胞瘤患儿，有11人在接受输注时病况处于活跃期。这项试验完成了主要目标，即测试CAR-T细胞的安全性，但在此后的随访时期，最终有12名患儿因为神经母细胞瘤复发，在治疗后的2个月到7年间不幸去世。其余的7名患者在此后的最后一次随访时仍然健在，其中有5人在治疗后继续接受了至少13年的随访，最长的随访时间达到18年。
根据此次公布的长期随访结果，多名神经母细胞瘤患者在接受CAR-T细胞疗法后病情得到了长期控制，其中一名患者更是保持了18年以上的完全缓解。这名患者在接受CAR-T输注时，影像学检查结果显示其神经母细胞瘤处于活跃期，在接受输注后是获得完全应答的三名患者之一。此后，她未再接受过任何其他治疗。更令人鼓舞的是，论文特别提到，这名患者后来两次足月怀孕诞下健康的婴儿！
论文中还指出，在接受CAR-T输注时没有疾病迹象的8名患者中，有5名在10~15年间的最后一次随访中均无疾病，可认为他们已经治愈。
此外，包括那名18年缓解期的患者在内，作者共在5名接受治疗的患者中发现了CAR-T细胞持续存在至少5年的证据。
《自然》期刊的新闻稿指出，这些数据表明了CAR-T细胞疗法有潜力向实体瘤患者提供长期获益，并且增进了我们对CAR-T细胞行为的生物学理解，可供其他研究借鉴。
参考资料：
[1] Che-Hsing Li et al., Long-term outcomes of GD2-directed CAR-T cell therapy in patients with neuroblastoma. Nature Medicine (2025) Doi: https://doi.org/10.1038/s41591-025-03513-0
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