▎药明康德内容团队编辑
2025年，全球医药领域将迎来一系列重要趋势和突破性进展。在肿瘤学、肥胖症药物以及人工智能（AI）应用的推动下，药物创新的格局正在被重新塑造，医疗健康产业也将面临前所未有的机遇与挑战。近期，《自然》旗下的Nature Reviews Drug Discovery针对这些关键议题进行了深入分析，美国癌症研究协会（AACR）也邀请专家展望2025年癌症领域的潜在进展。基于这些洞察，药明康德内容团队将与读者一起深入探讨2025年医药研发的未来发展方向。
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癌症领域
关于2025年癌症领域的发展，玛格丽特公主癌症中心的资深医学肿瘤学家Lillian Siu博士表示，我们正步入一个通过靶向特定突变的下一代分子攻克“不可成药”靶点的全新时代。她指出，尽管第一代KRAS G12C抑制剂（如Lumakras和Krazati）已经成功上市，RAS领域的研究仍然十分活跃。产业界不仅在积极开发第二代KRAS G12C抑制剂，同时也在推进针对KRAS G12D、KRAS G12V、泛KRAS以及泛RAS抑制剂的早期1期临床试验。除了小分子抑制剂之外，治疗性癌症疫苗和T细胞受体疗法等新型治疗手段也在积极探索中，进一步扩展了靶向KRAS致癌基因的治疗可能性。
癌症疫苗领域有望在2025年迎来重要突破。FDA预计将批准首款个体化癌症疫苗——Moderna的mRNA-4157联合默沙东（MSD）的PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）用于黑色素瘤的治疗。这一创新疗法的获批可能彻底改变癌症治疗的格局。同时，双特异性抗体的最新进展也备受关注。在非小细胞肺癌（NSCLC）领域，靶向PD-1和VEGF的双特异性抗体展现出潜在“first-in-class”疗法的强大潜力。作为一线治疗，该药在PD-L1阳性晚期NSCLC患者中显著降低了疾病进展或死亡的风险。目前，全球范围内的临床试验正在积极推进，ivonescimab有望成为新的治疗标准。此外，双特异性抗体 （zanidatamab）也在2024年11月获得FDA批准，用于治疗胆道癌。作为首款能够同时结合同一靶点（HER2）两个表位的双特异性抗体，该药预计将在2025年惠及更多患者，为相关疾病的治疗带来新的希望。
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此外，产业界在给药方式的优化上也取得了重要进展。2024年9月，FDA批准了罗氏（Roche）的PD-L1抑制剂 （atezolizumab）的皮下注射制剂，紧随其后，12月又批准了百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）的PD-1抑制剂 （nivolumab）的皮下注射制剂。同时，的皮下注射制剂在去年完成了3期临床试验并取得积极结果，预计不久后将获批上市。这些新型制剂的推出，不仅为患者提供了更便捷的治疗选择，还显著提升了整体治疗体验，为癌症治疗带来了新的可能性。
2025年，另一个持续发展的重要趋势是对新辅助治疗临床试验的关注度不断提升，特别是基于免疫疗法或已在其他癌症类型中显示出积极疗效的靶向治疗的试验。这些研究有望为患者提供更多创新的治疗选择，进一步改善治疗效果和预后。
减重领域
2025年，减重领域将迎来多项备受瞩目的临床试验结果。其中，包括礼来（Eli Lilly and Company）的GIP/GLP-1受体双重激动剂tirzepatide在2型糖尿病患者中进行的心血管结局3期研究（SURPASS-CVOT）的数据，以及口服司美格鲁肽（semaglutide）在早期阿尔茨海默病患者中评估其对认知和功能影响的EVOKE和EVOKE+试验结果，这些成果可能为治疗肥胖和相关疾病提供重要的新方向。
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同时，多种新分子的3期临床数据也备受关注。礼来的orforglipron有望成为首款上市的口服GLP-1受体小分子激动剂，这一突破将显著改变肥胖治疗的格局。据行业媒体Endpoints News报道，目前只有司美格鲁肽和orforglipron两种GLP-1口服疗法进入了肥胖领域的3期试验。此外，诺和诺德（Novo Nordisk）的CagriSema（由长效胰淀素类似物cagrilintide和司美格鲁肽组成）正在针对超重或肥胖的2型糖尿病患者开展两项重要3期临床试验——REDEFINE-2试验预计在2025年上半年公布初步数据，而与礼来减重疗法Zepbound直接对比的REDEFINE-4试验则预计在下半年公布结果。
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此外，Metsera旗下每月一次的超长效皮下注射GLP-1受体激动剂MET-097i，也在针对肥胖或超重患者的2b期试验中取得进展，目前已完成入组，顶线数据预计将在2025年中期发布。这些重要的研究和新药进展将进一步推动肥胖治疗领域的创新发展，为患者带来更多选择和新的希望。
人工智能领域
2025年，AI工具的能力和应用预计将继续快速增长。随着算法效率、硬件性能和训练数据可用性的持续提升，AI的计算性能有望在未来一年内至少翻倍，这将显著增强其在生物学和医学预测中的应用潜力。在癌症领域，AI的发展前景尤为引人关注。麻省理工学院的Regina Barzilay博士及其团队的研究表明，AI在预测癌症未来发展轨迹方面表现卓越，准确性可与人类专家媲美。这一能力有望带来两大突破：一是帮助识别需要更频繁筛查的高风险人群；二是发现适合参与化疗预防试验的潜在患者，从而推动新的癌症预防疗法的开发，这些试验此前因难以有效筛选目标人群而进展受限。
与此同时，AI在癌症研究中的应用正从传统的影像学和病理学扩展到分子建模等更深层次的领域。通过结合多年积累的实验数据和开放资源（如人类细胞图谱），研究人员能够利用AI更精确地表征细胞状态和行为。随着血液分析、影像学、细胞测序等多模态生物数据的整合分析逐渐实现，AI将为癌症诊断和治疗提供全新的视角和更强大的工具。例如，正在进行的ADAPT项目探索通过追踪肿瘤在多轮治疗中的变化来预测其突变路径，并制定个体化治疗方案，为临床和研究提供关键数据支持。
尽管如此，由于生物系统的高度复杂性，从分子层面延伸到细胞或人体层面的预测依然面临重大挑战。因此，尽管未来可能会有更多由AI发现的分子进入临床试验，但AI在临床证据生成领域的应用速度可能较为缓慢。此外，由于预测患者结果的复杂性以及欧洲即将实施的AI监管，AI在药物研发中的广泛应用与临床环境中的逐步推广之间可能会出现显著分化。
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展望2025年，医药行业将在癌症治疗、肥胖症药物和人工智能应用等领域取得突破，这些进展将为患者带来更多希望。尽管面临临床转化和资源可及性的挑战，全球协作和对创新的共同追求将推动技术和药物更快惠及患者。让我们期待，2025年的创新能为更多患者带来健康福音，开启医疗未来的新篇章。
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参考资料：
[1] Rickwood S, Bayley H, Lutzmayer S, Madelung M, Gores M. Outlook for medicines development and use in 2025. Nat Rev Drug Discov. 2025 Jan 15. doi: 10.1038/d41573-025-00012-2. Epub ahead of print. PMID: 39814988.
[2] Experts Forecast Cancer Research and Treatment Advances in 2025. Retrieved January 25, 2025 from https://www.aacr.org/blog/2025/01/10/experts-forecast-cancer-research-and-treatment-advances-in-2025/
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