1月17日，再鼎医药宣布KarXT（呫诺美林+曲司氯铵）用于治疗成人精神分裂症的新药上市申请（NDA）已获国家药品监督管理局（NMPA）受理。
KarXT由口服M1/M4型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂（即呫诺美林）和毒蕈碱受体拮抗剂（即曲司氯铵）组合而成。与目前主要针对多巴胺或血清素受体的抗精神病药物不同，呫诺美林优先刺激中枢神经系统中与这些疾病有关的毒蕈碱受体。2024年9月，KarXT获FDA批准用于治疗成人精神分裂症，商品名为Cobenfy。获批时，Cobenfy没有非典型抗精神病药物的类别警告和注意事项，也没有黑框警告。
2021年11月，再鼎医药与Karuna Therapeutics（已被百时美施贵宝公司收购）达成了独家授权许可，拥有在大中华区（包括中国内地、中国香港、中国澳门和中国台湾地区）开发、生产和商业化KarXT的权益。
此次NMPA受理KarXT的NDA是基于在中国开展的I期药代动力学（PK）研究、III期ZL-2701-001研究结果以及全球EMERGENT系列临床研究的数据支持。
中国III期研究达到了主要终点。在第5周时，与安慰剂组相比，KarXT组患者的PANSS总分降低了9.2分，具有显著的统计学意义（-16.9分 vs -7.7分，p=0.0014）。该研究也达到了所有关键次要疗效终点。在第5周时，与安慰剂组相比，KarXT组患者的PANSS阳性症状分量表评分、PANSS阴性症状分量表评分、PANSS Marder阴性症状因子评分、临床总体印象量表严重程度（CGI-S）评分以及PANSS应答者百分比均表现出显著改善。对比KarXT此前的精神分裂症相关研究，该研究中未出现新的或预期外的安全性信号。与全球临床研究结果类似，治疗组中治疗相关的常见不良事件包括呕吐、心动过速、恶心、全身性高血压、头晕和腹泻。
在全球III期EMERGENT-2和EMERGENT-3研究中，KarXT达到了其主要终点。与安慰剂组相比，KarXT组患者的精神分裂症症状具有统计学意义的减轻。KarXT的安全性和耐受性已在急性期和长期临床研究中得到证实。
精神分裂症是一种慢性且经常使人致残的精神疾病，它会影响人们的思考、感受和行为方式。它的特点是阳性症状（幻觉和妄想）、阴性症状（难以享受生活和远离他人）和认知障碍（记忆、注意力和决策方面的缺陷）。这些都会严重影响功能，只有10%的人可以实现完全就业[1]，但大多人难以达到独立生活等成年人的基本能力。与一般人群相比，精神分裂症患者的预期寿命缩短了10-20年[2]。精神分裂症在全球影响近2400万人[3]，最常用的治疗为抗精神病药物。不幸的是，许多精神分裂症患者在抗精神病药物治疗期间继续经历疗效不佳或副作用问题，并且大约75%的患者在18个月内停止服药。治疗中止后，可能会导致包括复发、住院和更长的缓解时间等健康影响。
中国有超过800万精神分裂症患者，但接受治疗的患者不足一半，从目前的抗精神病药物治疗中获得足够症状改善的人更少。与全球患者类似，大中华区精神分裂症患者迫切需要更有效的、安全性更高的治疗方法。
Copyright © 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved.
欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。
免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。
