帕金森病（PD）是一种常见的神经退行性疾病，相关研究估计到2040年，全球PD患者的数量将超过1400万。PD的核心病理变化是中脑多巴胺能神经元退化，这些神经元负责向大脑的纹状体区域传递信号并调控运动功能。因此，PD患者常会出现运动迟缓、肌肉僵硬、震颤等症状，严重影响生活质量。
传统的治疗方式，例如左旋多巴、脑深部电刺激可以一定程度减轻症状，但很难阻止疾病的进展，也无法从根本上修复受损的神经元。近些年来，干细胞疗法的兴起让修复神经元具备了可能性，研究人员可以通过移植健康的干细胞来持续生产和替代丢失的多巴胺能神经元。
图片来源：123RF
在近期的《自然》杂志上，两项独立研究分别探索了干细胞疗法在PD治疗中的安全性，同时也初步展示了该疗法对PD患者的一些积极好处，比如运动症状改善、生活质量提升。
其中一项研究由纪念斯隆·凯特琳癌症研究中心团队完成，研究中使用的是一种以人类胚胎干细胞（hES细胞）衍生的多巴胺能神经元前体细胞（名为bemdaneprocel），共有12名PD患者参与了1期临床试验。试验中的PD患者被分成了两组，分别在大脑壳核区接受低剂量（90万细胞）和高剂量（270万细胞）的移植。患者在移植后接受了为期1年的免疫抑制治疗以防止排斥反应。
在12个月的随访期内，患者没有产生与细胞产品相关的不良事件，达到了主要安全性目标。在移植18个月后，患者的壳核区仍然存在大量存活的移植细胞，并且没有观察到由移植引起的运动障碍。
在整个研究期间，研究人员记录了 78 例治疗相关不良事件（TEAEs），但没有一例与 bemdaneprocel 直接相关。此外，没有发生与移植细胞或免疫抑制相关的严重不良事件（SAEs），也没有检测到肿瘤、异常组织过度生长或脑出血等并发症。这些结果表明，bemdaneprocel 在移植后 18 个月内具有良好的安全性和耐受性。
▲研究示意图（图片来源：参考资料[1]）
尽管这项1期试验并非旨在评估疗效，研究人员还是观察到了一些积极的临床改善迹象。高剂量组患者在移植18个月后，运动功能评分平均改善了23分，低剂量组改善了8.6分。此外，高剂量队列患者的平均良好时间（无运动障碍或非困扰性运动障碍的时间）从基线增加了 2.7 小时，而低剂量队列增加了 0.2 小时。
在另一项由京都大学医院开展的1/2期临床试验中，研究人员使用了由诱导性多能干细胞（iPS）衍生的多巴胺能神经元进行移植，共有7名PD患者参与此项试验。细胞产品在经过严格的质量控制后，同样被移植到患者的大脑壳核中。患者在移植后也接受了免疫抑制剂治疗。
研究团队后续进行了为期24个月的随访。结果显示，所有患者在移植后没有出现严重的不良事件，患者的抗帕金森病药物剂量保持稳定，移植的细胞在大脑中存活并产生了多巴胺，且没有形成肿瘤。
通过正电子发射断层扫描（PET）技术，研究人员发现移植区域的18F-DOPA（多巴胺前体物质类似物）摄取量显著增加。在运动功能方面，患者的帕金森病评定量评分有所改善，这表明移植的细胞有效合成多巴胺并改善患者的运动症状。
这两研究都证实了干细胞疗法在PD治疗中具备安全性和耐受性，同时也暗示了该疗法具备有效改善运动症状、长期发挥作用的潜力。研究者指出，未来的研究可以通过扩大试验规模以进一步验证干细胞疗法的疗效，这将为PD治疗开辟一条全新道路，有望让全球PD患者从中受益。
参考资料：
[1] Phase I trial of hES-cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease. Nature (2025). DOI: https://doi.org/10.1038/s41586-025-08845-y
[2] Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature (2025). DOI: https://doi.org/10.1038/s41586-025-08700-0
欢迎转发到朋友圈，谢绝 转载到其他平台。如有开设白名单需求，请在“学术经纬”公众号主页回复“转载”获取转载须知。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。
免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
