一周前的2月28日，是第18个国际罕见病日。全国政协常委、上海交通大学医学院附属新华医院教授、上海市儿科医学研究所所长蔡威忙完一天和罕见病相关的活动后，就赶赴北京参加全国政协常委会。这几天在北京开两会，他也一刻不歇，一有空就在网上接受全国各地患者家属的咨询，能帮一个是一个。
作为罕见病领域的专家，蔡威持续多年为罕见病群体发声。“我是儿科医生，罕见病在儿科特别多发，医生就是要解决临床问题，解决社会需求。我的工作经历，让我更加关注罕见病的难点痛点堵点。”
蔡威从2003年成为政协委员到现在，已有22个年头。作为一名老委员，他始终把履职和医生工作结合。他说：“委员就是要反映其所在界别的需求和遇到的困难。也许问题不能全部解决，但每年能够解决一两个小问题，也是一种进步。”
前年和去年全国两会，蔡威都关注提高罕见病特医食品（特殊医学用途配方食品）可及性的话题。特医食品虽然其名字带有“食品”字样，但是对于多种罕见病的治疗来说，可以说是“救命药”，被罕见病患者称为“药奶”。
“其实不仅仅是罕见病患者需要特医食品，像糖尿病人，肿瘤患者等群体也都有需要。”蔡威今年全国两会就建议，推动我国特医食品产业发展和临床应用。
蔡威介绍，虽然特医食品在中国具有巨大的市场需求，但进入医院面临诸多困难，严重阻碍行业发展。具体体现在：缺乏统一的编码和管理机制，导致医院无法将其纳入药房或临床营养科管理；缺乏临床营养相关诊疗科目支持，医院对特医食品的合法性销售存在疑虑，医生和营养师无法开具营养处方，部分医院仅允许在食堂销售，限制了其临床应用等。
他同时指出，对于企业来说，新原料应该应用于产品创新发展。国际上新原料应用于新配方发展迅速，而我国在这方面限制过多，注册时往往由于不符合国标不能通过，阻碍企业创新发展和高质量发展。
针对在临床使用和生产中存在的问题，蔡威建议，总结已有地方经验逐步推广；国家卫健委、医保局和市场监督总局出台相关政策，解决特医食品的编码问题；在保证安全性的前提下鼓励企业研发，在新食品原料申报方面充分考虑特医食品的应用情况和我国国情，可以考虑使用团标或企业标准；优化临床试验方案，特定全营养配方食品是临床急需的品类，应以罕见病为突破口，优先审批国外成熟产品，推动产业发展。
他也特别强调，特医食品的价格应合理定位，以扩大受益人群，同时避免过度追求高利润，国产化应做到质优价平，真正让老百姓有获得感。
原标题：我在北京开两会｜蔡威：多年为罕见病群体发声 把履职和医生工作结合
栏目编辑：顾莹颖 题图来源：采访对象供图 图片来源：采访对象供图
来源：作者：新民晚报 屠瑜
