罕见病，根据世界卫生组织的定义，为患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病。虽然每种罕见病的患者人数少，但全球罕见病患者总数庞大。目前全球已知的罕见病种类超过7000种，约有3.5亿人患有罕见病。由于每类罕见病的患者群体有限，获得足够的生物样本进行研究和测试非常困难，因此药物研发面临巨大的挑战；患者招募困难也为临床研究带来了重重阻碍。如何把罕见病的相关知识转化为最终有效的治疗药物，治疗策略的选择以及未来新的治疗方向的发展是关键。
作为全球一体化、端到端的CRDMO平台，药明康德具有丰富的罕见病药物项目经验，可为客户提供从药物发现到临床研究及生产的全产业链服务。在2025年2月28日“国际罕见病日”即将到来之际，药明直播间将推出“罕见病专题周”活动，我们特别邀请了药明康德专注于罕见病药物研发领域的技术专家，为大家分享罕见病治疗策略的现状与潜在治疗手段的展望，深度探讨罕见病药物从疾病模型开发到临床研究的挑战与应对策略。欢迎大家的参与！共同关注罕见病，助力罕见病药物研发的进步！
SPEAKERS
讲者简介
白露 博士
药明康德生物学业务平台副主任
白露博士于2018年获得复旦大学病原生物学博士学位，从事乙肝病毒复制与宿主免疫研究。其后在复旦大学基础医学院分子病毒实验室从事体液免疫和B细胞分化方向的博士后研究。2024年加入药明康德体内药理学部神经生物学-罕见病药理学部。
赵亚鹏 女士
康德弘翼高级主任、医学事务部&药物安全部负责人
赵亚鹏女士全面负责康德弘翼医学事务部的工作，着力于医学事务团队、临床药理学团队和医学撰写团队的能力建设。拥有18年的临床相关工作经验，擅长临床方案设计、研发策略制定、医学监查及药物安全等领域。赵亚鹏毕业于上海交通大学医学院，曾在上海市第一人民医院，多家全球企业及CRO机构工作，担任过高级医学总监、住院医师和主治医生等职位。
关于药明康德生物学业务平台
结合药明康德尖端的DEL技术、生物学、肿瘤学及免疫学技术平台，药明康德生物学业务平台为全球客户提供全方位的生物学服务和解决方案。我们的愿景是打造一个全球领先的一体化药物发现及药效服务平台。药明康德生物学业务平台拥有一个超过3,000人的科学家团队，我们的服务涵盖新药发现各个阶段及所有主要疾病领域，我们的技术平台包括DNA编码化合物库(DEL)、高通量筛选（HTS）、免疫肿瘤学、分子及细胞水平的药效和药物机制研究、结构生物学、各类大小动物药效模型（肿瘤模型、心血管疾病、呼吸类疾病、糖尿病和肥胖症、脂肪肝、神经退化和认知障碍、疼痛、睡眠、精神类疾病、病毒及细菌感染模型）、早期安全性评估以及临床生物标志物检测服务等，并着力建设新型分子类型的各种生物学研究能力，包括靶向蛋白降解、核酸类新分子、偶联类新分子、载体平台、创新药递送系统等。
关于康德弘翼
康德弘翼（WuXi Clinical），是药明康德的全资子公司，致力于为全球客户提供全方位的临床研究服务，包括药品、生物制品、医疗器械、体外诊断试剂等，服务范围涵盖I期至IV期的临床试验以及真实世界研究。我们经验丰富的专业团队和严格的质量控制体系，帮助创新性、突破性医药产品尽快上市并造福患者。
