题图 | Pixabay
编辑 | 宋文法
急性早幼粒细胞白血病（APL），是一种曾经死亡率很高的血液癌症，过去这一死亡率高达20-30%。传统的治疗方法包括骨髓移植，骨髓移植是一种毒性极强的治疗方法。
2025年2月10日，港大医学院召开记者会介绍，研究人员成功研发三氧化二砷（俗称“砒霜”）口服药剂（Oral-ATO），可用于治疗急性早幼粒细胞白血病，患者存活率达97%。
据悉，它是首个完全在香港研发和生产的处方药物，也是首个获得美国、欧洲和日本专利的处方药物，它的研发和使用对香港医学具有历史意义。
图：港大医学院官网
经过二十多年的研究，研究团队已成功将研发成果转化为临床应用。临床研究显示，三氧化二砷口服药剂对治疗APL患者具有高效和安全的疗效，患者总体生存率超过97%，副作用和治疗负担也显著减少。
此外，研究团队将三氧化二砷口服药剂纳入新诊断APL患者的一线治疗中，实现了100%的五年无白血病生存率和总生存率。
目前，研究团队正在测试一种完全口服的治疗APL的一线疗法，包括口服三氧化二砷口服药剂、全反式维甲酸和抗坏血酸。
研究团队表示，三氧化二砷口服药剂的治疗方案可以大幅减少化疗的使用，适用于所有急性早幼粒细胞白血病患者。我们期望将这项创新研究成果推向世界，让急性早幼粒细胞白血病成为可治愈的疾病。
据了解，三氧化二砷口服药剂已获得美国食品及药物管理局（FDA）及欧洲药品管理局（EMA）的罕见病药物资格认定，并同时取得FDA新药临床研究资格认定。
参考文献：
https://doi.org/10.1182/blood-2023-179644
https://www.med.hku.hk/zh-hk/news/press/20250210-FDA-and-EMA-designations-for-HKUMed-game-changing-invention
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