编者按：过去的2024年，在美国FDA批准的所有小分子新药中，药明康德支持了其中6款的生产，占19%；自2018年以来，美国FDA所批准的所有小分子新药中，18%由药明康德赋能，这意味着几乎每5个美国FDA批准的小分子新药中，就有1个得到了药明康德的支持。作为创新赋能者、客户信赖的合作伙伴以及全球医药及生命科学行业的贡献者，药明康德将持续通过独特的“CRDMO”业务模式，助力更多合作伙伴，为全球病患带来突破性创新疗法。根据PDUFA的目标日期，预计2025年5月，美国FDA将对3款创新药物的批准做出监管决定。本文将对这些疗法进行相关介绍。
▲5月美国FDA可能批准的新药（点击可见大图）
活性成分：Pegzilarginase
适应症：精氨酸酶缺乏症（ARG1-D）
公司名称：Immedica Pharma
Pegzilarginase是一种重组人体精氨酸酶，可促进体内精氨酸代谢。这种酶替代疗法可快速、持续地降低血浆中精氨酸及其毒性代谢物的水平，同时改善临床症状。Pegzilarginase已在欧盟和英国获得批准，用于治疗成人、青少年和2岁及以上儿童的精氨酸酶缺乏症。
根据2024年2月发表在eClinicalMedicine杂志上的3期临床研究结果，共有32名患者入组该研究并接受随机分组，其中21名患者接受了pegzilarginase治疗，11名患者接受了安慰剂治疗。研究结果显示，在第24周时，接受pegzilarginase治疗的患者血浆精氨酸（pArg）的几何平均值从354.0 μmol/L显著降低至86.4 μmol/L，而安慰剂组患者的pArg水平仅从464.7 μmol/L降至426.6 μmol/L（95% CI：-67.1%至-83.5%；p<0.0001）。此外，pegzilarginase治疗使90.5%的患者pArg水平恢复正常，而安慰剂组中这一比例为0%。在功能性活动能力方面，pegzilarginase治疗也显示出显著的临床改善效果。这些疗效在随后的24周持续治疗中得以长期维持。在安全性方面，pegzilarginase耐受性良好，不良事件大多为一过性且严重程度为轻度或中度。
活性成分：Telisotuzumab vedotin（Teliso-V）
适应症：非小细胞肺癌（NSCLC）
公司名称：艾伯维
Teliso-V是一款靶向c-Met的抗体偶联药物（ADC），以微管蛋白抑制剂MMAE作为毒性有效载荷。该疗法在2022年1月获FDA，治疗非小细胞肺癌。艾伯维于2024年10月为teliso-V提交了一份生物制品许可申请（BLA），以寻求加速批准该疗法用于治疗c-Met蛋白过度表达的经治局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者，这些患者肿瘤的表皮生长因子受体（EGFR）为野生型。
该BLA得到了LUMINOSITY临床2期试验数据的支持，该试验旨在评估teliso-V在c-Met过表达NSCLC患者中的安全性和有效性。之前公布的独立中心审评（ICR）分析结果显示，肿瘤c-Met高度表达和中度表达患者的总缓解率分别为35%和23%。此外，其他终点显示了有意义的临床结局，包括c-Met高度表达和中度表达患者的中位缓解持续时间分别为9个月和7.2个月，中位总生存期分别为14.6个月和14.2个月。Teliso-V的安全性特征与既往结果一致，未发现新的安全性问题。Teliso-V单药治疗的不良事件通常为可控且耐受良好。
活性成分：Acoltremon（AR-15512）
适应症：干眼症
公司名称：Alcon
AR-15512是一款局部TRPM8激动剂，是治疗干眼症体征和症状的潜在“first-in-class"候选产品。
AR-15512在两项关键性3期临床试验COMET-2和COMET-3中均取得了积极结果，这两项试验旨在评估该疗法的疗效和安全性。分析显示，在上述两项研究中，AR-15512均达到主要终点。在这两项研究中，共有超过930例干眼症受试者入组，并以1：1的比例随机分配至AR-15512组或溶剂对照组。试验的主要终点为在第14天时，未麻醉Schirmer评分（泪液生成指标）至少增加10 mm的受试者比例达到统计学显著性（p<0.0001）。这些数据与AR-15512的已知作用机制一致。此外，次要终点的数据表明，与对照组相比，AR-15512可快速起效并持续促进泪液产生，最早在第1天出现，并持续至第90天。总体而言，AR-15512耐受性良好，且未报告任何严重眼部不良事件。
参考资料：
[1] BLA for pegzilarginase in the treatment of arginase 1 deficiency (ARG1-D) accepted for priority review by the U.S. FDA. Retrieved April 15, 2025 from https://www.immedica.com/en/press/bla-pegzilarginase-treatment-arginase-1-deficiency-arg1-d-accepted-priority-review-us-fda
[2] Russo, Rossana Sanchez et al. “Efficacy and safety of pegzilarginase in arginase 1 deficiency (PEACE): a phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled, multi-centre trial.” EClinicalMedicine vol. 68 102405. 12 Jan. 2024, doi:10.1016/j.eclinm.2023.102405
[3] AbbVie Submits Biologics License Application to the FDA for Telisotuzumab Vedotin (Teliso-V) in Previously Treated Non-Small Cell Lung Cancer. Retrieved April 15, 2025 fromhttps://www.prnewswire.com/news-releases/abbvie-submits-biologics-license-application-to-the-fda-for-telisotuzumab-vedotin-teliso-v-in-previously-treated-non-small-cell-lung-cancer-302261263.html
[4] Alcon Announces Positive Topline Results From Phase 3 COMET Trials of AR-15512, a Novel Topical Drug Candidate for Dry Eye. Retrieved April 15, 2025 from https://www.alcon.com/media-release/alcon-announces-positive-topline-results-phase-3-comet-trials-ar-15512-novel-topical
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