广生堂：创新疗法加速落地，乙肝登峰计划获突破
广生堂于4月24日宣布，其一类创新药GST-HG131与GST-HG141联合治疗方案获得国家药品监督管理局的临床试验批准，这标志着公司在乙肝治愈领域取得重要突破。然而，此次进展也反映出当前乙肝治疗领域面临的挑战，如治疗方案的安全性和耐受性依然需要进一步验证。同时，这一过程展示了我国药物审评体系的变化，尽管程序优化，但如何平衡加速上市与确保安全仍是关键。
张文宏团队公布广谱抗猴痘药物研发进展，将进入临床审批阶段
张文宏团队宣布其研发的广谱抗病毒药物ODE-(S)-HPMPA formate即将进入临床审批。尽管美国国立卫生研究院终止了tecovirimat治疗猴痘的试验，原因是未能显著改善关键症状，该团队的新药物在实验中展示出比现有药物更强的抑制活性和安全性，并对人类腺病毒有效。这一进展标志着我国在应对新发传染病方面取得了重要一步，为全球健康提供新的治疗选择。
杭州打造“核酸药谷” 推动核酸药物创新全链条发展
杭州核酸药谷在浙江钱塘区揭牌，标志着该地区核酸药物产业进入全链条协同发展新阶段。项目依托中国科学院杭州医学研究所的研发能力和人才资源，以及钱塘的产业基础、空间和政策优势，力图构建完整的创新生态体系。目前已集聚30余家核酸药行业领军企业，形成从基础研究到产业化的闭环。未来，杭州核酸药谷将致力于建设国内领先、世界一流的核酸医药产业高地。
南京鼓楼医院联合先声药业发布最新研究成果
南京鼓楼医院与先声药业合作研究证实，国产口服小分子抗新冠药物先诺欣对多种变异株，包括Omicron JN.1，展现强效抑制。该药通过靶向新冠病毒的3CL蛋白酶发挥作用，其高耐药屏障有效延缓耐药性产生。研究团队发现，先诺特韦对耐药突变株E166V敏感性较同类药物奈玛特韦提升4倍。97例患者样本中未检出3CL关键耐药突变，显示其作为长期防控新冠药物的潜力及重要价值。
Nature | 上海药物所合作首次阐明猴痘病毒核心蛋白酶底物识别机制并开展高效抗猴痘病毒化合物的发现研究
2025年4月22日，国际期刊Nature报道了中国科学院上海药物所等团队关于猴痘病毒核心蛋白酶的最新研究成果。这项研究首次揭示了猴痘病毒核心蛋白酶的三维结构及其底物识别和催化机制。尽管研究取得了重要进展，但全球猴痘疫情仍在持续扩散，截至2025年2月，已有131个国家报告了13.4万例病例，其中291例死亡。此次疫情于两次被WHO宣布为突发公共卫生事件。然而，目前尚无明确疗效的抗猴痘病毒药物，这一情况需引起广泛关注和重视。
Nature | 阮溦团队揭示“生物钟–缺氧信号”协同调控心梗昼夜节律机制
2025年4月23日，阮溦团队在Nature发表研究，揭示BMAL1与HIF2A形成异源二聚体影响心肌缺血的昼夜节律差异。该研究发现破坏BMAL1-HIF2A-AREG信号轴可消除心肌损伤的昼夜差异。这一成果提出基于生物钟的精准干预策略，为提高心肌保护效率提供新途径。
《细胞》重磅：阿尔茨海默病的新元凶找到了！大幅减少毒性蛋白，这类分子有望带来新疗法
加州大学圣地亚哥分校的研究揭示了磷酸甘油酸脱氢酶（PHGDH）在阿尔茨海默病（AD）中的关键作用。研究发现，PHGDH在星形胶质细胞中促进促炎基因转录，加速β-淀粉样蛋白沉积。研究还证实了一种小分子抑制剂NCT-503能够抑制PHGDH的DNA结合功能，显著减少Aβ斑块，并在AD小鼠模型中改善认知功能。这一发现为晚发型AD提供了潜在治疗策略。
“中国饭碗”多装安徽粮！底气从何而来？
文章讨论了安徽省在生物育种领域的最新进展，特别是通过基因编辑和智能育种技术提高农业生产效率。然而，该举措也面临一些挑战，包括科研与市场的连接问题，以及如何快速将科研成果应用于实际生产。尽管有积极的发展，但仍需警惕潜在的技术壁垒和产业化困难，这可能对实现安徽成为种业强省的目标构成障碍。
Nature | 王凌华/Anirban Maitra团队揭示转移性胰腺癌转录组与癌细胞谱系表型可塑性的空间图谱
2025年4月23日，MD安德森癌症中心的研究团队在《Nature》杂志上发表了一项关于转移性胰腺癌的研究。他们利用空间转录组技术，对13位患者的肿瘤样本进行分析，发现了显著的克隆异质性，且不同器官的转移灶表现出明显的转录组差异。研究揭示了肿瘤微环境对癌细胞谱系表型的影响，并强调了这种相互关系在治疗抵抗中的重要性。这些发现为理解胰腺癌的转移机制提供了新视角。
专家点评Mol Cell | 李栋课题组揭示融合蛋白通过相变重塑内膜系统的机制
清华大学李栋教授团队发表在Molecular Cell的研究揭示了异常液-液相分离（LLPS）驱动内膜系统重塑和肿瘤发生的新机制。研究关注低级别纤维黏液样肉瘤（LGFMS）的特征性融合蛋白FUS-CREB3L2（FC），发现FC通过LLPS重塑内质网，形成异常COPII样区室。这些区室滞留S1P/S2P蛋白酶，触发FC膜内切割并释放转录活性的FC-N片段入核，改变细胞命运并促进肿瘤发展。
