今天上午，在上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科住院病房内，一位来自福州的甲状腺眼病患者完成了替妥尤单抗N01的全国首针注射。就在昨日，中国首个、全球第二款获批的IGF-1R抗体药物——替妥尤单抗N01注射液在九院开出了全国首张处方。该药由信达生物研发、九院范先群院士团队作为Leading PI（组长单位）牵头开发，是中国目前唯一一款上市的可使甲状腺突眼回退的药物，标志性着中国甲状腺眼病治疗进入精准靶向治疗新时代。
该患者在半年前检查出甲状腺眼病，随着病情逐渐加重，突眼度已经达到20毫米，属于中重度患者，经医生推荐，接受了替妥尤单抗N01的治疗。“之前了解到这种药在国外效果很好，但费用太高了。这次，九院医生告诉我国内也有了这款单抗，我觉得很开心，所以第一时间就用上了。我对国产创新药很有信心，之前也查询过临床试验数据，安全性和疗效都有保障，期待能有好的效果。”
据国家药品监督管理局官网显示，本月14日，替妥尤单抗N01注射液获得批准，用于治疗甲状腺眼病，目前该药已经全面上市，即将陆续进入各地医院及药房当中。
范先群介绍，甲状腺眼病（TED）是一种器官特异性自身免疫性疾病，与甲状腺疾病密切相关，是成人最常见的眼眶病之一。全球TED的年发病率预估为16/10万人（女性）和2.9/10万人（男性），患病率为0.1%至0.3%。“甲状腺眼病发病机制复杂，主要表现为眼球突出、眼睑退缩、复视、眼球运动障碍等，严重影响患者的视功能和生活质量。此外，TED患者的眼表损伤风险显著增加，可能导致干眼症、角膜炎等并发症。”
眼科主任医师周慧芳解释，甲状腺眼病属于难治性眼病，通常为轻度到中重度，约3%至5%的甲状腺眼病患者会发展至极重度，表现为威胁视力的角膜溃疡、压迫性视神经病变等。除了导致眼睛突出影响外观，还会影响视觉功能。“比如会出现复视、重影，看东西时一个变两个，还会导致视力下降，这是由于眼球后面组织增多，压迫视神经。严重时，患者甚至会失明，给身心健康带来巨大挑战。”
“目前，年轻人因工作和生活压力大，TED发病率呈上升趋势；老年人由于社会老龄化，在门诊中的出现概率也增多，且部分老年人对疾病早期治疗意识不足，就诊时病情常常已经很严重了。”周慧芳坦言。
长期以来，我国甲状腺眼病的传统治疗方式主要依赖糖皮质激素、眼眶放疗及手术等手段，但这些方法的疗效有限，且可能带来较大的副作用。
近年来，随着靶向创新药物发展，针对甲状腺眼病治疗有了新突破，2020年，美国获批上市首个针对甲状腺眼病靶点IGF-1R抗体药物替妥尤单抗，甲状腺眼病患者治疗后症状显著改善。全球多个临床治疗指南和专家共识已将靶向IGF-1R的生物制剂纳入甲状腺眼病的推荐治疗方案，为患者带来治疗新希望。
尽管疗效得到了印证，但美国上市的替妥尤单抗仅一个疗程就需要近300万元人民币的高昂治疗费用，且目前未在我国获批上市，难以惠及我国广大TED患者。作为中国首个、全球第二款获批的IGF-1R靶向抗体药物，替妥尤单抗N01可有效阻断胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）信号通路，减轻炎症反应；抑制OFs分化为脂肪细胞或肌成纤维细胞，减轻甲状腺眼病患者的疾病活动度，改善突眼、复视、眼部充血水肿等相关症状。临床研究结果显示，采用替妥尤单抗N01治疗24周时，患者突眼回退大于等于2毫米的应答率高达85.8%，炎症和生活质量也显著改善。研究治疗期间，替妥尤单抗N01整体安全性良好。
据透露，随着替妥尤单抗N01在国内落地，我国甲状腺眼病患者一个疗程的治疗费用仅需进口药物约15分之一，且因用药剂量与患者体重相关，我国患者的费用相对更低。
原标题：九院开出中国首款甲状腺突眼逆转新药首张处方，价格仅约美国15分之一
栏目主编：顾泳
来源：作者：解放日报 黄杨子
