本文转自：人民网-广西频道
研讨会现场。广西医科大学第一附属医院供图
4月10日，由广西医科大学主办、广西医科大学第一附属医院承办的第三届地中海贫血防治论坛暨基因治疗新进展研讨会在南宁召开。国内地中海贫血防治与基因治疗领域的权威专家、学者及医疗工作者共计250余人共襄盛会，共同探讨地中海贫血防治的新技术、新进展，为地中海贫血防治事业贡献智慧与力量。
论坛设置了13场专题学术报告，内容涵盖基因编辑、干细胞治疗、出生缺陷防控、罕见病学科建设等前沿领域。
中国科学院院士陈竺作《中国地中海贫血防治的成就与展望：试从一个疾病模式看我国卫生和健康事业改革发展》专题报告，详细解析了我国地贫现状、治疗成果、防治体系和策略、取得成效。中国工程院院士张学作《“西学中”的时代成果：三氧化二砷治愈急性早幼粒细胞白血病》专题报告。作为“西学中”的标志性成果，他系统介绍了传统中药砒霜制剂治疗白血病的医学研究历程。中国科学院院士陈子江作《生育新形势下的出生缺陷防控—协同创新共同体》专题报告。她从我国生育健康的形势、出生缺陷防控工作的挑战入手介绍了创建出生缺陷防控协同创新共同体的必要性、创建过程、工作职责、愿景规划。
中国医学科学院/北京协和医院张抒扬教授、全国妇幼卫生监测办公室/中国出生缺陷监测中心朱军教授、中国医学科学院血液学研究所程涛教授、厦门大学刘刚教授、华东师范大学刘明耀教授、上海交通大学蔡宇伽教授、中山大学黄军就教授、中国医学科学院黄粤教授及周光飚教授、广西医科大学第一附属医院赖永榕教授等业内大咖分别作《中国罕见病学科建设》《产前诊断工作智能化和智慧化发展的探索》《造血干细胞效能与移植和基因治疗》《介入医学影像材料设计及临床转化应用研究》《基因编辑与细胞治疗的前沿基础与转化研究》《下一代慢病毒载体开发及地贫基因治疗应用》《α和β地中海贫血治愈型基因编辑创新药物》《输血依赖性地贫ex vivo和in vivo基因治疗的策略和实践》《Germline Variation and Clonal Evolution in Thalassemia:Insights from Whole-Exome Sequencing》《地中海贫血基因治疗——中国临床研究》授课分享，为与会人员带来了一场酣畅淋漓的学术盛宴。
据了解，作为国内最早开展地中海贫血诊疗和干预的机构之一，广西医科大学第一附属医院自上世纪五十年代开始从事地中海贫血防治研究工作，历经三代人70余年的接续奋斗，在地中海贫血防治领域取得了重要进展和突破。作为国家卫健委“全国地中海贫血诊疗协作网”国家级和广西省级牵头单位，广西医科大学第一附属医院目前已累计为东盟等13个国家培训1000余名防治人员，通过与国内外医学院校、科研院所等合作，推动造血干细胞移植技术、基因诊断与治疗、新药物治疗等关键技术迭代升级、创新突破。
值得一提的是，4月7日防城港国际医学开放试验区地中海贫血移植仓启用，广西医科大学第一附属医院与防城港市卫生健康委、防城港市妇幼保健院达成地贫专科联盟签约，推动地贫移植仓和地贫防治实验室建设提质增效，深化防城港与上合组织成员国、东盟国家在地贫防治领域的技术交流与合作。
目前，“广西地中海贫血防控协作网”已实现市、县全覆盖，进一步筑牢了地中海贫血筛查、基因诊断、产前诊断、移植治疗“四道防线”，为全国提供了可复制、可推广的实践范例。（何梦莹）
