2024年这些创新药开出首张处方，获批到临床最短仅2天

（人民日报健康客户端记者赵萌萌周学津）据人民日报健康客户端记者不完全统计，2024年，至少9款罕见病药物在国内开出首张处方，惠及中重度斑块状银屑病、转移性结直肠癌、杜氏肌营养不良、阵发性睡眠性血红蛋白尿症等疾病患者。

伏索利肽：治疗儿童软骨发育不全

4月11日，北京儿童医院为软骨发育不全患儿开出伏索利肽的首张处方。

4月11日，北京儿童医院院长倪鑫（中）与用药患儿家属交流。医院供图

该处方药品是全球首款治疗儿童软骨发育不全的罕见病药品，也是北京罕见病药品保障先行区中首款“先行先试”药品，并创下国内未上市药品进入临床用时最短的纪录。

地夫可特：2岁以上杜氏肌营养不良患者

5月13日，北京协和医院为一名8岁的杜氏肌营养不良患者开出药品地夫可特。这是该药在我国内地的首张处方，这类罕见病患者也由此实现了从“有药可用”到“有药可选”。

5月13日，北京协和医院药剂科药师指导用药。医院供图

杜氏肌营养不良是一种遗传性神经肌肉罕见病。该病尚无治愈方法，使用糖皮质激素可以延缓疾病进展，但存在较明显的副作用。2017年2月，地夫可特被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于2岁以上杜氏肌营养不良患者治疗。该药对患者疾病所处阶段无限制，适用人群更广泛，体重增加等不良反应的发生率更低，整体治疗效果更为显著。但此前，国内没有引入该药品。

盐酸伊普可泮胶囊：成人PNH口服单药疗法

6月，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）创新口服单药疗法盐酸伊普可泮胶囊（飞赫达）开出全国首张处方。作为全球首个且目前唯一的成人PNH口服单药疗法，盐酸伊普可泮胶囊今年4月在中国获批用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的成人患者。

盐酸伊普可泮胶囊是全球首个也是目前唯一的特异性补体B因子口服抑制剂，作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可全面控制血管内和血管外溶血，弥补抗补体C5疗法的缺陷。

国产醋酸氟氢可的松片：治疗醛固酮合成酶缺乏症

6月6日，上海新华医院儿内分泌遗传科为一名醛固酮合成酶缺乏症患儿启动了国产醋酸氟氢可的松片（依米特）治疗，这是全国首例接受国产醋酸氟氢可的松片治疗的先天性肾上腺皮质增生症（CAH）患儿。